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(서울=뉴스1) 김정은 기자 = 혈우병A 치료는 꾸준한 예방이 핵심이다. 혈액이 제대로 응고되지 않아 작은 충격에도 쉽게 출혈이 생기기 때문에 대부분의 환자는 정기적으로 혈액 응고 8인자(FVIII)를 보충하는 치료를 받아야 한다.
문제는 이 8인자가 체내에서 금방 사라진다는 점이다. 짧은 반감기 때문에 주 2~3회 정맥주사를 맞아야 하는 데다, 그마저도 활발하게 움직이거나 외상을 입으면 부족해지는 경우가 많았다.
이런 상황 속 '알투비오주'(성분명 에파네스옥토코그알파)가 새로운 치료 옵션으 바다이야기APK 로 등장했다. 주 1회 투여만으로도 안정적인 예방 효과를 유지할 수 있다는 점에서 혈우병A 치료의 새로운 패러다임을 예고하고 있다.
알투비오주, 반감기 기존 대비 3~4배 연장
혈우병A는 선천적으로 혈액 응고 8인자가 부족한 희귀질환이다. 출혈이 멈추지 않거나 쉽게 멍이 드는 증상이 나타나고, 관절이나 근육 안에 출혈이 모바일야마토 반복되면 만성 통증과 관절 손상으로 이어질 수 있다. 질병의 중증도는 혈중 FVIII 수치에 따라 나뉘며, 수치가 낮을수록 출혈 위험이 커진다.
알투비오주는 유전자재조합 방식으로 만든 FVIII 제제로, 기존 치료제의 한계를 넘어서기 위해 설계된 지속형 약물이다. 기존 FVIII 제제는 체내에서 폰빌레브란트인자(VWF)와 결합해 안정성을 바다이야기부활 유지하지만, 약효 지속 시간에 한계가 있었다.
알투비오주는 Fc 도메인, VWF 결합 부위(D’D3), XTEN이라는 특수한 단백질 조각을 결합해 VWF에 의존하지 않고도 더 오랫동안 체내에 머무를 수 있도록 설계됐다. 그 결과 반감기는 기존 대비 3~4배 연장됐고, 주사 횟수는 주 1회로 줄어들었다.

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알투비오주 투여 환자군 출혈 빈도 77% 줄어
이 약의 효과는 글로벌 3상 임상인' XTEND-1' 연구에서 입증됐다. 12세 이상의 중증 혈우병A 환자를 대상으로 한 연구에서 알투비오주를 투여한 그룹의 연간 출혈률( 릴박스 ABR)은 평균 0.70, 중앙값 0으로 나타났다.
기존 치료를 받던 환자와 비교해 출혈 빈도가 77% 줄었고, 관절 출혈도 대부분 사라졌다. 반복 출혈로 손상이 진행 중인 관절인 '표적 관절'은 100% 해소됐으며, 주사 후 7일이 지나도 8인자 활성도가 10% 이상 유지돼 약물 효과가 일주일 내내 지속될 수 있다는 점도 확인됐다.
소아 환자를 대상으로 한 'XTEND-Kids' 임상 중간 분석에서도 비슷한 결과가 나왔다. 12세 미만 환자들이 주 1회 투여를 받은 결과, ABR 평균은 0.5, 중앙값은 0으로 보고됐고, 부작용 발생률도 기존 치료제와 유사한 수준이었다.
안전성 측면에서는 두통과 관절통이 가장 흔한 부작용으로 보고됐고, 8인자 억제항체(인히비터)의 발생은 임상에서 관찰되지 않았다. 다만 FVIII 제제의 특성상 이론적인 발생 가능성은 존재하기 때문에 정기적인 모니터링은 여전히 필요하다.
알투비오주는 2023년 2월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 국내에서는 지난해 12월 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 향후 건강보험 급여 적용 여부가 환자 접근성을 결정지을 핵심 과제가 될 전망이다.
1derland@news1.kr<용어설명>■ 폰빌레브란트인자(VWF)혈액응고에 관여하는 단백질■ Fc 도메인, VWF 결합 부위(D’D3), XTEN약물이 체내에 더 오래 머물도록 도와주는 구조 단백질■ 8인자 억제항체(인히비터)몸이 치료제에 대해 면역 반응을 일으켜 효과를 떨어뜨리는 항체